基因治疗赛道持续升温，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称“天泽云泰”）向科创板发起冲刺。

　　近期，天泽云泰披露科创板IPO首轮问询回复。作为一家尚未盈利的企业，天泽云泰预计盈亏平衡点为2030年。公司旗下眼科基因治疗产品VGR-R01的新药上市申请（NDA）已获受理，VGN-R09b用于治疗AADC（芳香族L-氨基酸脱羧酶）缺乏症适应证即将提交上市申请。上述2款产品预计2027年在中国获批上市，并将与美国FDA沟通相关产品的上市计划。

　　问询回复函显示，基因治疗产品一般定价较高，商业化问题是全球已上市基因治疗产品退市的重要原因。天泽云泰方面披露称，VGR-R01在美国和中国市场分别为42.5万美元/单眼和42.5万元人民币/单眼，且目前国内还有竞品在研；VGN-R09b预计在国内定价为250万元。招股书显示，公司面临在研产品预计定价较高带来的推广不及预期的风险。

　　历史上，天泽云泰曾因为商业化原因终止项目VGB-R04（先天性凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病B），主要由于国外同类疗法产品已经上市，且国内同类竞品临床进度领先，该适应证的竞争格局激烈。

　　对于在研产品申请上市进展及后续商业化，《中国经营报》记者致电致函天泽云泰方面，公司证券部相关工作人员称采访函收悉，但截至发稿未作进一步回应。

　　尚无同类产品纳入医保

　　招股书显示，天泽云泰成立于2020年3月，公司整体股权结构较为分散，实际控制人赵小平直接持有公司10.31%的股份，并通过员工持股平台间接持股6.73%。天泽云泰聚焦于无药可治或现有治疗手段无法满足的遗传性疾病和退行性疾病，致力于将基因递送和基因编辑技术，转化为一次干预即可治愈或长期缓解的基因与细胞疗法，并通过对外技术许可授权构建先进治疗技术生态。

　　截至目前，天泽云泰主要产品仍未上市，尚未形成销售收入。公司有1款产品上市申请已获受理，另有1款产品即将提交上市申请，均预计明年在国内获批上市，并与美国FDA沟通相关产品的上市计划，另有4项Ⅰ/Ⅱ期临床试验。

　　其中，在眼科领域，VGR-R01用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）适应证的NDA已于2026年6月获得受理，此前已获得CDE（国家药监局药品审评中心）突破性治疗品种认定，同时被纳入优先审评审批程序、美国FDA孤儿药资格认定（ODD）以及EMA（欧洲药品管理局）授予的优先药物认定（PRIME）。公司计划与美国FDA沟通VGR-R01产品在美国市场尽快上市。值得注意的是，针对BCD疾病，国内企业在研管线还有中因科技的ZVS101e、诺洁贝的NGGT001等。

　　另一款针对遗传性疾病药品VGN-R09b用于治疗AADC缺乏症适应证的Ⅲ期临床试验已完成52周随访，目前处于临床研究报告（CSR）撰写阶段，并于2025年11月被CDE纳入突破性治疗品种，同月获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格，2026年1月获得美国FDA 孤儿药资格认定，2026年6月被CDE纳入优先审评审批程序。该产品预计于2026年提交NDA。

　　对于商业化策略，天泽云泰方面在招股书中表示，公司预计在中国市场采用自营销售加代理模式推广药品，在海外市场采用代理销售模式。

　　在定价方面，鉴于BCD国内外尚无获批的基因治疗方法，天泽云泰综合参考了国外已上市的首款眼科基因治疗产品 Luxturna（85万美元/双眼）及其同类型产品LX101在中国海南博鳌的定价（48万元人民币/单眼）。VGR-R01在美国和中国市场分别为42.5万美元/单眼和42.5万元人民币/单眼（不含税），后续国内进入医保后会有一定程度的降幅。VGN-R09b的AADC缺乏症适应证上市初期定价预计将不超过美国已上市竞品价格的10%，预计国内定价250万元，2027—2030年预计治疗人数分别为1人、4人、8人、13人。

　　上交所问询函指出，目前全球已有多款基因治疗产品因定价高昂、患者人群极少、疗效或安全性不及预期等原因退市或终止开发，要求天泽云泰分析公司核心在研管线是否存在类似风险以及应对措施。

　　问询回复函显示，全球已披露的基因治疗产品退市的原因主要为商业化，以及上市后监测数据不及预期。终止研发的原因主要包括公司经营战略调整、临床试验治疗结果不及预期（有效性问题），以及由于安全性问题导致的终止/暂停。

　　在药品支付方面，天泽云泰方面表示，公司一方面将积极探索患者端“按疗效付费”等创新支付方式，逐步解决“基因治疗产品长期有效与传统药品按疗程收费”的定价矛盾。另一方面计划与中国国家医保、商业健康保险、公益慈善等积极协商与合作，推动产品纳入多元支付体系。

　　值得注意的是，目前国内已获批的4款基因治疗产品尚未被纳入基本医保目录，已获批CAR-T产品同样均未被纳入基本医保目录。天泽云泰方面坦言，尽管相关政策与措施正在积极落实与推进，但公司基因与细胞治疗产品仍存在预计定价较高带来的推广不及预期的风险。

　　仍需要持续研发投入

　　招股书显示，天泽云泰是一家拟采用第五套上市标准的生物医药公司，目前尚无产品获批上市，公司目前尚未盈利，且预期未来仍需要较大规模的持续研发投入。

　　在退行性疾病领域，针对原发性帕金森病治疗，VGN-R09b预计2026年启动美国的临床试验，2027年启动国内Ⅲ期临床试验，预计2030年国内获批上市；针对GBA1突变型帕金森治疗，VGN-R08b已在中国启动临床试验，并在美国获批IND（新药临床试验申请）；此外，公司仍有多个在研产品管线处于临床前研究、IND申报及早期临床阶段。

　　2023—2025年及2026年上半年，天泽云泰营收分别为0元、325.63万元、2167.63万元及3650.41万元，公司收入主要来自对外技术授权。对应期间内，公司净利润分别约-2.73亿元、-2.23亿元、-2.17亿元及-1.29亿元；经营活动产生的现金流净额分别约-2.12亿元、-1.53亿元、-1.75亿元、-7198.45万元。天泽云泰方面在问询回复函中表示，未来技术授权与技术服务收入将为公司带来持续的现金流入。截至2026年6月30日，公司合并财务报表口径累计未弥补亏损约为2.71亿元。

　　报告期内，天泽云泰保持高强度研发投入。2023—2025年及2026年上半年，公司研发费用分别约为2.28亿元、1.93亿元、1.96亿元和1.41亿元。2024—2025年及2026年上半年，公司研发投入占营收的比例分别为5916.73%、905.96%、387.13%。问询回复函显示，公司依据研发人员团队规模与薪酬变化、股份支付费用分摊、在研管线及预计新启动管线所需的研发投入等因素进行据实测算，2027年至2030年，预计公司研发费用年均超4亿元，研发费用占产品销售收入的比例从2696%逐步降至67%。

　　此次IPO，天泽云泰拟募资25.03亿元用于新药研发项目、技术平台开发项目、天泽云泰总部及研发中心建设项目、泰昶生物商业化生产基地改扩建项目，以及补充流动资金。

　　截至2026年6月30日，天泽云泰持有货币资金约9亿元，交易性金融资产约为1亿元。公司方面表示，公司2026—2030年流动资金需求约为13.3亿元，流动资金缺口超3亿元。公司现有资金难以满足未来流动资金的需求，资金缺口较大。

（文章来源：中国经营网）