近日，诺和诺德宣布，注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺易特）在中国大陆正式上市。诺易特是我国首个且目前唯一获批的长效重组凝血因子Ⅷ，且已成功被新版国家医保目录新增纳入。诺易特适用于12岁及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，可用于按需止血、围手术期管理及常规预防治疗。其医保报销范围与已上市的标准半衰期凝血因子Ⅷ一致，显著降低治疗负担，破解创新药“用不起”问题。

　　血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种。其中，血友病A为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者约占所有血友病患者中的80%-85%，需终身用药，如不及时治疗，会导致残疾，严重时甚至危及生命。随着治疗手段的不断进步，研究显示，越来越多患者期待长效凝血因子降低注射次数。

　　南方医科大学南方医院孙竞教授表示，标准重组凝血因子（SHL-rFⅧ）输注频率高，治疗依从性差。如应用其规律性替代治疗，其谷浓度（给药期间的最低浓度）不能始终大于1%，突破性出血风险高，残疾率高。诺易特通过创新结构修饰，将凝血因子Ⅷ半衰期延长至19小时，较标准制剂提升1.6倍，可减少50%-71%的静脉注射次数，同时按说明书指导剂量使用，可将谷值改善至平均3%，降低患者注射负担及关节出血的风险，尤其适配青少年低注射频率及高运动量的需求，显著提升治疗依从性。

（文章来源：新京报）