近日,深陷亏损和债务风波的香雪制药发布一细胞疗法产品近况后,在九个交易日股价涨幅超过210%;东北制药收购一家细胞疗法企业,连续两个交易日股价涨幅21.22%。
资本市场低迷时期,是什么细胞疗法点燃了投资热情?记者了解到,8月2日,美国食品药物管理局(FDA)批准了一个TCR-T药品上市。据悉,这款药品定价为72.7万美元/针(折合520万元人民币),也是全球最贵的细胞疗法药品。香雪制药和东北制药手中握有相关产品,资本市场期待国内同类产品生产企业获取较丰厚收益。
520万元一针的细胞药物
TCR-T药品是全球三类细胞疗法(CAR-T、TCR-T和TIL细胞疗法)中的一种。一般患者只需注射一针。它是对癌症患者的T细胞进行体外改造、细胞扩增,再重回输至患者体内,以提高其识别和攻击肿瘤的能力。2020年前后,全球科研机构开始披露该领域的研究成果。
此次美国上市的TCR-T药品,用于治疗晚期实体瘤即滑膜肉瘤。滑膜肉瘤是极其罕见的恶性肿瘤。据介绍,过去常规的治疗方式下,滑膜肉瘤患者五年生存率低至36%,晚期患者这一比率更低、约为20%。TCR-T药品上市让患者生存率大大提高了,患者经过治疗后2年生存率达到70%。
广州百吉生物制药有限公司相关人员告诉记者,目前细胞疗法主要以CAR-T药品为主,绝大多数用于治疗血液瘤。然而,全球每年新发肿瘤患者超过90%是实体瘤(肝癌、肺癌等),CAR-T药品对此疗效欠佳,尚待突破。与CAR-T药品不同的是,TCR-T药品最大优点是可识别细胞表面或细胞内的特异性抗原,治疗实体瘤肺癌、卵巢癌等更有优势。百吉生物是免疫细胞治疗领域的领先企业,专注于实体肿瘤治疗的研究,是全球少数能够覆盖三大细胞疗法CAR-T、TCR-T、TIL的生物科技公司之一。
研究结果显示,多种治疗失败的、临床上极难治疗的晚期患者在使用TCR-T药品后,能让癌症长期缓解,并且有几率完全消失。TCR-T药品上市是一里程碑的事件。据统计,FDA批准的六款CAR-T细胞疗法产品价格在40万美元左右,TCR-T药品无疑是目前全球最贵的细胞疗法药物了。
资本市场为其疯狂
市场咨询机构沙利文公司发布的一份报告显示,预计全球肿瘤患者年度新增人数将从2022年的2023万增长至2030年的2445万;全球肿瘤药物市场将从2022年2050亿美元增长至2023年4586亿美元。其中,细胞治疗药物的占比将从24.5%上升到47.9%。因此细胞治疗药物领域被资本一路看好。
受益于美国药品上市的消息,国内相关上市药企被资本追捧。7月30日,香雪制药TCR-T产品获批进入临床试验二期。消息一出,其股价在九个交易日连续涨幅超过210%。东北制药披露收购鼎成肽源公司后,连续2个交易日股价涨幅达21.22%。鼎成肽源公司是北京一家具有TCR-T产品研发和转化体系的科研公司。
香雪制药相关人士说,公司TCR-T产品主要治疗晚期软组织肉瘤,有望填补相关治疗领域的临床空白。此次获批进入临床二期,有望加快上市进程。香雪制药是广州一家中药企业,2012年开始进入生物医药领域。据悉,软组织肉瘤是一实体恶性肿瘤,常规治疗效果差。截至目前,全球范围内共有4款TCR-T产品在治疗软组织瘤的临床中取得进展。
东北制药相关人士表示,鼎成肽源公司产品主攻的靶点是国内第一、全球第二,主要治疗胰腺癌、结直肠癌、卵巢癌等。东北制药是全球维生素C原料药的主要供应商。
据不完全统计,除香雪制药外,百吉生物、星汉德、恒瑞医药等国内20多家药企涉足该领域,目前有超过15款TCR-T产品在研发中,其中大部分已进入临床研究阶段。
“我们通过自主研发的平台,筛选出具有广泛受众群体,兼具高特异性和亲和力的、针对多种实体肿瘤的TCR。”百吉生物相关人士告诉记者,百吉生物的TCR-T产品是全新第四代产品,已于2024年1月、2023年9月分别获得了国家药监局、美国FDA的临床试验批准许可,成为全球首款适用于肺癌、胃癌等多种实体肿瘤的产品。
商业化面临挑战
TCR-T药品若在国内上市,定价也不会太低。但记者了解到,TCR-T药品在国内商业化前景还将面临一些挑战。业内人士告诉记者,高昂价格是未来TCR-T药品商业化面临的一大挑战。
以CAR-T药品为例,国内售价每针在100万元左右,其销售远不及预期。复星凯特公司CAR-T药品是国内首个上市的产品,但直到2023年,该公司营业收入2.4亿元、净利润亏损3.5亿元。今年7月,复星医药集团对其进一步注资约1.7亿元。
东北制药相关人士表示,生物医药研发涉及到大额投资,会增加公司的财务压力。2023年,公司营收82.4亿元,净利润3.7亿元。
香雪制药最近三年累计亏损16亿元。其负债率逐步上升,从2020年9月底的57.07%到2023年9月底的70.79%。香雪制药接受媒体采访时表示,目前产品仍在临床阶段,什么时候上市还不能确定,现在也无法预测产品价格。
目前TCR-T药品已研发出的适应症患者数量较少,药企实现商业化较难。业内人士告诉记者,滑膜肉瘤是罕见病,美国每年大约仅有400名美国患者有资格接受治疗。香雪制药TCR-T产品也将面临同样的情况,晚期软组织肉瘤患者在我国数量也很少。
尽管TCR-T产品展现了良好的应用前景,但技术方面问题仍需进一步观察和验证。FDA官网称,TCR-T产品最常见不良反应包括恶心、呕吐、疲劳、感染、发热、呼吸困难等。专家指出,如何有效识别和选择针对特定肿瘤抗原的TCR,以实现精准治疗是一大难题。其次,产品可能引发的免疫反应和副作用也需要进一步研究和控制。这些问题都将影响其国内上市的进程。
(文章来源:经济参考报)