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一、 新药（新适应症/技术）获批
美国FDA：第一三共同阿斯利康联合开发的ADC药物Enhert获加速批准
4月5日，美国FDA宣布加速批准由第一三共（Daiichi Sankyo）和阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）用于治疗不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化[IHC] 3+）实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。
百时美施贵宝：BCMA靶向CAR-T疗法再获FDA批准
百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）和2seventy bio于4月5日宣布，美国FDA基于KarMMa-3临床试验的结果，批准靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者在接受包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38单克隆抗体的两种或更多先前治疗后疾病出现进展。此次批准扩大了Abecma的适应症范围，让它可以治疗更早期的多发性骨髓瘤患者。
传奇生物：CAR-T疗法获FDA批准
传奇生物4月5日宣布，美国FDA批准强生（Johnson & Johnson）与传奇生物（Legend Biotech）联合开发的嵌合抗原受体（CAR）T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者，这些患者之前曾至少接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）的一线治疗，并对来那度胺（lenalidomide）耐药。根据新闻稿，Carvykti是首个获批用于多发性骨髓瘤患者二线或以上治疗的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，这些疗法涵盖了CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体偶联药物（ADC）。
迪哲医药：新型肺癌靶向药舒沃哲获FDA突破性疗法认定
迪哲医药4月7日公告称，美国食药监局（FDA）授予其首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲（通用名：舒沃替尼片）突破性疗法认定，用于一线治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（exon20ins）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
二、研发/临床/市场进展
君实生物：tifcemalimab联合特瑞普利单抗治疗的Ⅲ期临床研究获日本PMDA同意
君实生物4月1日宣布，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）已于近日同意公司开展抗BTLA单抗tifcemalimab（产品代号：TAB004/JS004）联合特瑞普利单抗作为局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）放化疗后未进展患者的巩固治疗的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床研究。
华润双鹤：DC05F01的Ib/IIa期临床试验正式启动受试者招募工作
华润双鹤4月2日公告称，近期DC05F01获得了蚌埠医科大学第一附属医院临床医学研究伦理委员会伦理审查批件，且近日公司在蚌埠医科大学第一附属医院召开了DC05F01的Ib/IIa期临床试验启动会，正式启动受试者招募工作。DC05F01是作用于Fascin蛋白的小分子化合物，前期研究发现能够有效抑制Fascin蛋白活性，从而降低肿瘤侵袭和转移，未来可作为一种潜在控制肿瘤转移的口服药物。截至目前，华润双鹤DC05F01相关研发项目累计研发投入约为2.14亿元（未经审计）。
恒瑞医药：药品氟唑帕利胶囊、甲磺酸阿帕替尼片纳入突破性治疗品种
恒瑞医药4月2日公告称，公司的氟唑帕利胶囊、甲磺酸阿帕替尼片被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。氟唑帕利单药或联合阿帕替尼治疗gBRCA突变的HER2阴性乳腺癌。
氟唑帕利目前国外有同类产品Olaparib（商品名Lynparza）、Rucaparib（商品名Rubraca）、Niraparib（商品名Zejula）和Talazoparib（商品名Talzenna）于美国获批上市销售，其中Olaparib（商品名Lynparza）于2018年8月在中国获批上市，商品名为利普卓。国内再鼎医药的甲苯磺酸尼拉帕利胶囊（商品名则乐）于2019年12月在中国获批上市；百济神州的帕米帕利胶囊（商品名百汇泽）于2021年4月在中国获批上市。
甲磺酸阿帕替尼片是公司创新研发的小分子靶向药物，国内外有索拉非尼、舒尼替尼、培唑帕尼等多种同类产品获批上市。索拉非尼由拜耳公司开发，2005年在美国获批上市；舒尼替尼由辉瑞公司开发，2006年在美国获批上市；培唑帕尼由诺华公司开发，2009年在美国获批上市。索拉非尼、舒尼替尼、培唑帕尼均已在国内上市。
百利天恒：BL-M07D1相关联合用药获得II期临床试验批准
百利天恒4月2日公告称，公司自主研发的创新生物药BL-M07D1相关的联合用药“BL-M07D1+PD-1/PD-L1单抗±化疗”及“BL-M07D1+帕妥珠单抗±化疗”，近日收到国家药监局正式批准签发的《药物临床试验批准通知书》。BL-M07D1是靶向HER2的ADC药物，其适应症为乳腺癌、胃癌等实体瘤。
默沙东：启动KRAS抑制剂联合Keytruda 的3期临床试验
默沙东（MSD）4月4日宣布，已经启动了一项3期临床试验，使用在研口服选择性KRAS G12C抑制剂MK-1084，与重磅PD-1抑制剂Keytruda联用，一线治疗携带KRAS G12C突变且高度表达PD-L1（肿瘤比例评分[TPS]≥50%）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该试验将在全球范围内招募约600名患者。研究的主要终点是无进展生存期和总生存期，关键次要终点包括客观缓解率和缓解持续时间。
华东医药：子公司合作开发的索米妥昔单抗注射液临床试验申请获批
华东医药4月7日晚间公告称，公司全资子公司中美华东收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，由中美华东与美国合作方ImmunoGen,Inc.合作开发的索米妥昔单抗注射液临床试验申请获得批准。该药物适用于联合贝伐珠单抗用于二线含铂化疗后未出现疾病进展的叶酸受体α（FRα）阳性复发性铂敏感上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗。
三、肿瘤投融资与企业合作
益普生：就Sutro的在研ADC药物达成全球独家许可协议
益普生（Ipsen）和Sutro Biopharma于4月2日共同宣布，两家公司就Sutro的在研抗体偶联药物（ADC）STRO-003达成总额高达9亿美元的全球独家许可协议。STRO-003将成为Ipsen旗下产品组合中的首个ADC候选药物。STRO-003是一款下一代ROR1靶向ADC，该ADC利用Sutro的位点特异性技术生成带有exatecan有效载荷的高度稳定偶联物。ROR1在许多不同的癌症类型中过表达，包括实体瘤和血液恶性肿瘤。STRO-003在实体瘤和血液恶性肿瘤的临床前实验中显示出强大的单药疗效和差异化安全性，具有成为“best-in-class”药物的潜力。STRO-003目前正处于临床前开发的最后阶段，即将进入1期临床试验。
根据协议条款，益普生将负责STRO-003临床1期试验的准备，包括提交IND申请，以及所有后续临床开发和全球商业化活动。Sutro有资格获得高达9亿美元的潜在预付款、开发、监管和商业里程碑付款，其中包括约9000万美元的近期付款，具体取决于该药物成功开发和商业化情形。
Obsidian：完成超1.6亿美元融资
Obsidian Therapeutics于4月3日宣布完成超额1.605亿美元C轮融资。Obsidian致力于开创工程化的细胞和基因疗法，其主打项目肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法OBX-115已进入治疗黑色素瘤与非小细胞肺癌（NSCLC）的1/2期临床试验。该融资由新投资者Wellington Management领投，其他参与融资的新投资者包括Foresite Capital、Janus Henderson Investors、Novo Holdings、Paradigm BioCapital、RTW Investments。现有投资者Atlas Venture、Blue Owl Healthcare Opportunities、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、Deep Track Capital、Logos Capital、RA Capital Management、TCGX、Samsara BioCapital和Surveyor Capital也参与了融资。
Genmab：将以18亿美元款项收购普方生物
Genmab和普方生物（ProfoundBio）4月3日宣布，两家公司已达成最终协议，Genmab将以18亿美元款项收购普方生物，交易预计于2024年上半年完成。通过此次收购，Genmab将获得普方生物三款处于临床阶段的抗体偶联药物（ADC）管线，以及该公司的创新ADC技术平台。此次收购将进一步拓宽Genmab的中后期临床管线，而普方生物的新型ADC技术平台将加强和补充Genmab经验证的专有抗体技术平台套件，以推动开发下一代癌症疗法。而此交易亦使Genmab获得普方生物下一代ADC产品组合在全球范围的权利，该组合由三个临床和多个临床前项目组成，其中包括Rina-S（PRO1184）。这是一种潜在“best-in-class”、叶酸受体α（FRα）靶向ADC，目前处于1/2期临床试验的2期阶段，用于治疗卵巢癌和其他表达FRα的实体瘤。
（文章来源：21世纪经济报道）
