蓝鲸财经屠俊

　　以“中美双报”立项，以鼻咽癌作为差异性适应症切入，君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（美国商品名：LOQTORZI）生物制品许可申请（BLA）终于在立项10年后获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

　　由此，特瑞普利单抗成为FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药。值得注意的是，此前，美国尚无疗法获批用于治疗鼻咽癌，此次FDA的批准使得特瑞普利单抗成为美国首个且唯一获批用于鼻咽癌治疗的药物，填补了美国鼻咽癌的治疗空白。

　　特瑞普利单抗两项临床研究JUPITER-02、POLARIS-02主要研究者、中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授表示：“国产创新药‘中国治疗方案’能够开拓性地填补美国治疗的空白了，改变了国际鼻咽癌治疗格局，对我们国家乃至全球的肿瘤治疗领域都具有巨大的里程碑的意义。JUPITER-02和POLARIS-02出色的研究成果为特瑞普利单抗联合化疗/单药作为晚期鼻咽癌一线至后线标准疗法提供了确凿证据。”

　　对于特瑞普利单抗获批后的市场预期有多大，君实生物高级副总裁姚盛指出，根据美国每年有鼻咽癌新发病例2000例左右，预估鼻咽癌适应症在美国的年销售峰值是2亿美元。

　　据世界卫生组织统计，2020年鼻咽癌在全球范围内确诊的新发病例数超过13万。由于原发肿瘤位置的原因，很少采用手术治疗，针对局限性癌症主要采用放疗或放化疗结合进行治疗。

　　不过，姚盛也指出，鼻咽癌的主要的发病区并非在美国，而是中国南部以及东南亚地区。美国每年的新发病例患者只有2000，东南亚加上中国接近10万。“我们接下来的工作，着重是在东南亚地区尽快实现多个地区的上市，以期‘中国方案’解决全球80%病患的难题。”

　　事实上，出海一直都是中国创新药企的一个重要选择方向，目前国内已有多款创新药在FDA上市审评中，包括君实生物PD-1在内，安信证券预计2023年年底前国内企业还有望迎来多个创新药FDA获批的新进展，国产创新药出海即将进入新阶段。

　　安信证券数据显示，目前在FDA上市审评中的国产药物已有百济神州替雷利珠单抗、和黄医药呋喹替尼、恒瑞医药卡瑞利珠单抗、亿帆医药艾贝格司亭α，以及生物类似药方面的百奥泰贝伐珠单抗、甘李药业甘精胰岛素、门冬胰岛素、赖脯胰岛素生等。

　　然而中国药企出海之路仍然需要面对海外监管机构的进一步审查要求，特瑞普利单抗的成功出海会带来哪些经验？

　　对此，姚盛强调，在和FDA的交流过程中，差异化至关重要，也就是该药物是否能解决未满足临床所需。此外，整个药物的质量体系，不光是生产质量体系还有临床质量体系得跟国际接轨。

　　“实际上，在美国PD-1的赛道，获批的适应症已经有几十个，竞争对手已经有六个，我们是第七个。但鼻咽癌适应症是第一个，所以说在竞争的格局上面是完全体现差异化的。”君实生物首席执行官李宁补充。

　　临床数据方面，据悉，本次BLA的批准主要基于JUPITER-02（一项针对一线治疗鼻咽癌的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床研究，NCT03581786）及POLARIS-02（一项针对二线及以上治疗的复发或转移性鼻咽癌的多中心、开放标签、Ⅱ期关键注册临床研究，NCT02915432）的研究结果。

　　基于上述两项研究，特瑞普利单抗用于晚期鼻咽癌一线和后线治疗的2项适应症已在中国获得批准，是全球首个获批该领域治疗的免疫检查点抑制剂（ICI）。截至目前，特瑞普利单抗已在中国获批6项适应症。

　　在国际上，特瑞普利单抗的鼻咽癌适应症除了已在美国批准，并获得FDA授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，相关适应症在欧盟和英国监管机构的上市申请也正在审评中。

　　“特瑞普利单抗立项的时候我们就将其定位为中美双报的国际型药物，其它适应症也在与FDA的密切沟通中。目前特瑞普利单抗的全球商业化网络已初步成形，将覆盖超过50个国家。” 李宁介绍。

（文章来源：蓝鲸财经）