赛诺菲日前宣布其全球首个且唯一的血友病siRNA（小干扰 RNA）创新非因子疗法——赛菲因（芬妥司兰钠注射液），已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

　　该药物适用于12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，可防止出血或降低出血发作频率，适用人群包括存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）患者，以及存在或不存在凝血因子ix抑制物的重型b型血友病（先天性凝血因子ix缺乏，fix<1%）患者。其创新之处在于每年仅需最少6次皮下注射，有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担，推动中国血友病治疗向规范化、可持续转型，为规律替代治疗提供新选择。<>

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示，赛菲因的获批将为我国血友病患者带来全新的治疗选择，尤其满足了伴抑制物患者人群的治疗需求。

　　此次获批主要基于ATLAS III期临床研究数据。结果显示，与按需治疗相比，接受芬妥司兰钠注射液治疗的患者，无论是否伴有抑制物，疗效均显著：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，无抑制物患者ABR降低71%，证实其能为广泛血友病人群提供有效出血保护，显著降低出血风险，且安全性良好。

　　血友病是我国首批纳入目录的罕见病，目前国内登记患者约4万余例。患者因先天缺乏特定凝血因子，面临自发性或创伤后过度出血风险，终生受“血流不止”威胁与痛苦；若控制不佳，最终可能导致关节损伤、变形乃至残疾，甚至危及生命。

　　据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》，重型血友病患者年均出血次数高达32次，约每十天就有一次“出血负担”；其中90.42%患者会发生关节出血，膝关节、踝关节是主要出血部位；约86%患者长期受疼痛困扰，54.88%患者存在不同程度残疾并持有残疾证，且残疾情况随年龄增长愈发普遍。

　　2025年版《血友病治疗中国指南》将非因子治疗定义为规律替代治疗（预防治疗）之一，作为重型及反复出血中间型血友病患者的管理基石。规范的规律替代治疗是控制出血的关键，但需患者每周进行2-3次预防性足剂量凝血因子注射，每年注射超100次，沉重的“针头负担”让不少患者难以坚持；而伴抑制物患者为达到同等凝血效果，注射量还会显著高于无抑制物患者。

　　今年3月，赛菲因（芬妥司兰钠注射液）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。此次在中国获批，为国内血友病规律替代治疗提供全新选择，让患者能及时共享全球医学进展。值得一提的是，该药物此前已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。

（文章来源：上观新闻）