当地时间3月28日，美国Milestone Pharmaceuticals表示，美国FDA（美国食品药品监督管理局）拒绝批准该公司的一款用于心脏病治疗的鼻喷雾剂，FDA要求对进行该药物测试的设施进行检查。
消息导致Milestone股价暴跌60%。该公司此前预计这款药物将在2025年中期获批上市。
据称，FDA强调了与这款药物相关的两个关键化学问题以及制造和控制流程的问题，但并未对药物本身的安全性或有效性提出担忧。
值得一提的是，2023年12月这款药物已经被FDA拒绝批准过一次，公司随后重新提交了申请。
这款治疗心脏病的鼻喷雾剂为新型钙通道阻滞剂艾曲帕米（etripamil），该喷雾剂用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。这是一种以心脏电系统异常为特征的疾病，会导致心律失常，特征是突然发作心跳加速。新型的喷雾剂可在无医疗监督的环境（例如在家中），自行给药以快速终止急性PSVT发作。
2021年5月，中国生物科技公司箕星药业与Milestone达成独家许可协议，获得艾曲帕米在大中华区开发和商业化该产品治疗PSVT和其他心血管疾病的独家许可权。2025年1月，该产品的上市申请获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，拟用于治疗PSVT。
FDA的拒绝可能令该药物在中国的审批不确定性增加，这意味着箕星药业的投资回报也将面临不确定。
根据去年9月箕星药业发布的一项艾曲帕米中国三期临床数据，在全国40多家医院的500例患者中，服用艾曲帕米的患者更多转复为正常窦性心律，且在无需持续医疗监控的条件下，未引发严重的副作用。
这项临床研究的首席研究者、国家心血管疾病临床医学研究中心主任、首都医科大学附属北京安贞医院心内科主任马长生教授指出，在中国，每1000人中有2.3-4人患有PSVT，预计总患者人数为300万-600万。目前终止急性发作的治疗需要急诊静脉注射钙通道阻滞剂和静脉注射抗心律失常药物。患者通常每年会有多次无法预测的PSVT发作，对其生活质量产生重大影响。
他认为，如何在非医院环境下让这些患者迅速、便捷地获取有效的治疗方案，是提升患者生活质量和治疗体验的关键。
（文章来源：第一财经）
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