罕见病肝豆状核变性药物获临床试验注册审评受理
11月14日，北京锦篮基因自主研发的新产品--GC310腺相关病毒注射液获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理，注册分类为1类治疗用生物制品，适应症为肝豆状核变性。这是继GC101、GC301、GC304之后锦篮基因申报新药临床试验的第4款基因治疗药物产品。肝豆状核变性属于罕见病，是一种常染色体隐性遗传性疾病，该病的罪魁祸首是ATP7B基因的突变。该基因负责把铜输送到体外，发生突变后，铜就会在肝脏、大脑、眼睛等地方积累起来，引发各种身体不适。
（文章来源：21世纪经济报道）
