新华社记者李恒

　　正在北京举行的2024年中国罕见病大会上，来自不同领域的嘉宾聚焦罕见病患者群体，把脉问诊，助力罕见病诊疗与保障的“中国模式”再升级。

　　罕见病，患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。目前，全世界已知的罕见病超过7000种。“确诊难、缺少药、药价高”一直是罕见病患者难以言说的“痛”。

　　对于罕见病诊治这道世界性难题，我国多部门携手社会各界关爱罕见病患者，加速探索符合中国国情的罕见病防治保障之路，构建“早发现、早诊断、早治疗、可管理、有药用、能负担”的全链条模式，努力不让一个患者“掉队”。

　　——罕见病诊疗更精准。

　　“脾切除是否可行？”“能不能开展补体抑制剂治疗？”……每周四中午，北京协和医院国家级罕见病会诊中心，来自不同学科的顶尖专家汇聚于此。他们共同为一个罕见病患者和家庭提供诊治方案。

　　作为全国罕见病诊疗协作网国家级牵头医院，北京协和医院建立了中国罕见病诊疗服务信息系统，牵头编写了罕见病诊疗指南，建立了罕见病多学科“一站式”诊疗模式。

　　——药品可及性持续增强。

　　每一次医保药品目录调整，都牵动着参保人的心。

　　2021年，国家医保药品目录调整新增治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的重要药品诺西那生钠注射液；2023年的目录调整新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白，戈谢病、重症肌无力等疾病治疗用药被纳入目录……目前已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。

　　——社会力量温暖壮大。

　　2018年10月，中国罕见病联盟成立；2023年2月，中华医学会罕见病分会成立……罕见病医学专业学会组织相继成立，罕见病医学专业人才队伍持续壮大，助力罕见病患者这一特殊群体被社会各界所“看见”。

　　“罕见病防治是一项系统工程，中国式办法就是要调动每一个社会细胞力量，共筑罕见病患者生命防线。”中国残疾人联合会原主席、康复国际原主席张海迪表示。据新华社北京10月20日电

（文章来源：解放日报）