新京报讯（记者张兆慧）9月20日，家药监局药品审评中心官网公示，北海康成注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。

　　注射用维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的酶替代疗法CAN103。北海康成此前曾表示，计划于2024年第四季度提交新药申请(NDA)。

　　大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。

　　CAN103是一种重组人源脑苷脂酶替代疗法。它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。

　　据悉，CAN103的关键性临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组和较低的30U/kg剂量组都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药监局认可。

（文章来源：新京报）