新京报讯（记者张兆慧）7月30日，国家药监局药品审评中心官网公示，正大天晴申报的1类新药NTQ5082胶囊获批临床，拟用于补体参与介导的溶血性疾病，包括但不限于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征、免疫性血小板减少症和冷凝集素病等。

　　公开信息显示，NTQ5082胶囊是一款补体因子B（CFB）抑制剂在研药物。

　　补体系统是先天免疫系统的一部分。它由一系列蛋白质的酶级联反应构成，许多补体蛋白是酶，以无活性的前体形式存在于血清和细胞表面，其激活途径主要有经典途径、旁路途径和凝集途径。

　　正常情况下，补体系统在激活之后能够起到增强抗体反应，裂解外来细胞，清除免疫复合物和凋亡细胞等作用。然而，在补体系统发生异常的患者体内（例如PNH），补体系统会攻击自己的红细胞，导致受累的红细胞裂解，发生溶血，并引发多种并发症。

　　补体系统有着复杂的信号通路，为治疗补体系统异常提供了多个可以靶向的靶点。过去十几年，全球已有多款C5补体抑制剂获批，用于阻断C5介导的血管内溶血，将PNH的治疗带入靶向治疗时代。如阿斯利康的依库珠单抗、罗氏的可伐利单抗注射液、再生元公司的帕泽利单抗等。

　　近年来，由C3介导的血管外溶血治疗也持续取得突破。如美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年5月批准了首个用于治疗PNH的靶向C3补体的抑制剂pegcetacoplan，生厂商为Apellis Pharmaceuticals Inc.。

　　补体因子B又称C3激活剂前体，主要由肝脏和巨噬细胞合成，是补体旁路途径活化中的重要成分。研究发现，补体因子B可以抑制C3转化酶和C5转化酶活性，阻止膜攻击复合物的形成以及血管内和血管外溶血。2023年12月，诺华（Novartis）的补体B因子抑制剂iptacopan获得FDA批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症，该疗法于2024年5月在中国获批。

　　公开信息查询发现，目前国内有多家药企也在布局小分子补体B因子抑制剂。其中，朗来科技的MY008进展最快，目前在2期临床；其次是恒瑞的HRS-5965，目前处于1期临床。

（文章来源：新京报）