海创药业一款口服小分子抗肿瘤药物获批临床 用于治疗骨髓纤维化
7月24日，海创药业宣布，国家药监局已获批其HP560片开展用于治疗骨髓纤维化的临床试验。
HP560片是海创药业自主研发的一种口服靶向BET家族蛋白的小分子抗肿瘤药物，主要用于治疗骨髓纤维化（MF）。HP560片与乙酰化组蛋白竞争性结合BET家族蛋白的溴结构域（BD）口袋，通过阻断BET家族蛋白和染色质结合影响下游基因表达，达到抑制肿瘤细胞增殖和治疗骨髓纤维化的目的。
骨髓纤维化（MF）是一种骨髓增殖性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化（PMF）与继发性骨髓纤维化（SMF），其中SMF可由真性红细胞增多症（PV）或原发性血小板增多症（ET）转化而来。根据国家卫生健康委2023年发布的第二批罕见病目录，PMF是一种罕见疾病，PMF和SMF每年的发病率分别为十万分之零点五和十万分之零点二，确诊时80%以上的患者均处于中危或高危阶段。
HP560片作用机制明确，有望为骨髓纤维化患者提供一种全新的治疗选择，具有重要的临床价值。根据国家药监督局的通告，HP560片属于化学药品1类。经查询，截至目前，国内外均无同类靶点产品获批上市。
（文章来源：新京报）
