罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入2024年国家医保药品目录
11月28日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法，纳入医保会大大提升患者用药可及性及便利性，为PNH患者带来新的治疗选择。据悉，新版医保目录将于2025年1月1日起正式执行。
PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，可以称之为“罕见病中的罕见病”，患者常常面临较重的经济负担，并在身体和心理也面临重重挑战，许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。随着PNH靶向治疗新时期的到来，为PNH患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。
（文章来源：北京商报）
